Ritka betegségek - elhanyagolt probléma

A ritka betegségekben szenvedők helyzete irgalmatlanul feltárja a lengyel egészségügyi szolgáltatások hiányosságait. Az Egészségügyi Minisztérium figyelmen kívül hagyta a ritka betegségekben szenvedők problémáit, és olyan helyzethez vezetett, amelyben Lengyelország azon kevés országok egyike, ahol a ritka betegségekre vonatkozóan nincs nemzeti terv. Hazánk csaknem 3 millió polgárának nincs lehetősége a megfelelő kezelésre!

Ritka betegségek azok, amelyek 10 000 emberből kevesebb, mint 5-et érintenek. emberek. Eddig (különféle becslések szerint) körülbelül 8000 olyan betegséget írtak le, amelyek a fenti meghatározás szerint ritka betegségek. Ebbe a csoportba tartozik többek között cisztás fibrózis, hemofília, Gaucher-kór, Pompe-kór, mukopoliszacharidózis, alfa- és béta-mannosidózis, neuromuszkuláris dystrophia, amiotróf laterális szklerózis (ALS), sclerosis multiplex (MS), Farby-kór, tuberous sclerosis, Prader-Willi-szindróma, Krabbe-kór , Niemman-Pick-betegség, Jay-Sachs-kór, gerinc-izomsorvadás, Wolman-betegség, glikoproteinózis és sok más, gyakran kevéssé ismert állapot. A ritka betegségek 80 százaléka genetikai, de ide tartoznak az atipikus rákos megbetegedések és az autoimmun betegségek is.

Világszerte 350 millió ember szenved tőlük. Az Európai Unió országaiban a lakosság 6-8% -át érintik, ami 27-36 millió beteget jelent. Lengyelországban ezt a számot 2,5-3 millióra becsülik.

Jogalkotási hanyagság, ismeretek hiánya, a betegek problémáinak félreértése, a modern diagnosztikához és kezeléshez való hozzáférés nehézségei, a szisztematikus rehabilitáció kínálta lehetőségek figyelmen kívül hagyása és a szociális támogatás hiánya - mindez meglehetősen szánalmas képet ad arról a valóságról, amelyben az emberek szenvednek ritka betegségek.

Ritka betegségek - a számok nem hazudnak

A legtöbb esetben nincs hatékony kezelés ennek a betegcsoportnak, de a korai diagnózis, a megfelelő kezelés, a rehabilitáció és a szociális ellátás nemcsak az életminőséget javítja, hanem kiterjeszti is. Sajnos Lengyelországban a betegek átlagosan 3,4 évet várnak a diagnózisra, ami gyakran fizikai és mentális egészségük jelentős romlásához vezet.

A gyógyszerek megtérítésének elutasításakor alkalmazott fő érv a hatékonyságuk elégtelen bizonyítékának hiánya, mivel a vizsgálatokat a betegek egy kis csoportján végezték. És hogyan kellett volna őket vezetni, mivel ritka betegségeket érintenek?

A késői diagnózis késleltetett kezelést is jelent. A ritka betegségek sajátossága, valamint a késői diagnózis azt jelenti, hogy az e betegségekben érintett betegek 30% -a 5 éves kora előtt meghal. A halálozások 40-45% -a 15 éves kor előtt következik be. A beteg felnőttek 10-25% -a is meghal. A ritka betegségek 50% -a gyermekeket érint. Ezek a betegségek teszik ki a gyermekkórházakban történő kórházi ápolás 30% -át. Lengyelországban mintegy 20 ezer. a gyermekeket ritka betegséggel diagnosztizálják.

A statisztikai adatok azt mutatják, hogy bizonyos betegségek ritka, olykor akár egyedi előfordulása sem változtatja meg azt a tényt, hogy tömegében az egészségügyi ellátás fontos elemének kell lenniük. Ez a helyzet a legtöbb európai országban, de Lengyelországban nem.

A ritka betegségek különleges státuszukat az Európai Unió jogszabályai alapján nyerték el, amikor az Európai Bizottság 1999. április 29-én elfogadta a ritka betegségekre vonatkozó közösségi cselekvési programot. Az Európai Parlament és az EU Tanácsának 1999. december 16-i 141/2000 rendelete hangsúlyozta, hogy a ritka betegségekben szenvedő betegeknek jogot kell biztosítani a többi beteggel azonos minőségű kezelésre. Az EU azt javasolta a tagállamoknak, hogy vezessenek be nemzeti programokat az ilyen emberek kezelési esélyeinek és társadalmi megoldásainak kiegyenlítése érdekében.

Lengyelországban nincs nemzeti terv a ritka betegségekről

A lengyel hatóságok tudomásul vették az EU ajánlásait, de nem kezdték meg a nemzeti terv kidolgozását. Az ilyen program első változatát 2011 és 2013 között fejlesztették ki a betegszervezetek és az ezen állapotok kezelésére szakosodott orvosok. A Ritka Betegségek Terápiájával Foglalkozó Országos Fórumhoz társult szervezetek - Az árva úgy döntött, hogy a ritka betegségekre vonatkozó nemzeti tervnek tárcaközi kell legyen. Az EU ajánlásaival összhangban kiterjed a megelőzésre, a diagnosztikára és a szűrővizsgálatokra, a betegnyilvántartás fejlesztésére, a magasan szakosodott orvosi ellátásra, a kezelés finanszírozására, a szociális ellátásra, valamint az orvosok és a társadalom széles körűen megértett oktatására. A projektet átadták az Egészségügyi Minisztériumnak, ahol - számos megkeresés, emlékeztető és az alkotók egyértelmű együttműködési hajlandósága ellenére - végleg elakadt, bár a minisztériumi tisztviselők azt mondják, hogy folyamatosan dolgoznak rajta. Az Egészségügyi Minisztérium figyelmen kívül hagyása a ritka betegségekben szenvedők problémáival olyan helyzethez vezetett, amelyben Lengyelország azon kevés országok egyike, ahol nincs nemzeti terv a ritka betegségekre.

Kezelés kezelés nélkül

A ritka betegségek csupán 1% -ának van kábítószer-kínálata. Eddig 100 árva gyógyszert fejlesztettek ki, amelyek csak 76 ritka betegség kezelésére képesek. A gyógyszerészeti világ képviselői biztosítják, hogy 2020-ig további 200 új gyógyszer áll majd rendelkezésre, de az idő megmutatja, hogy megtörténik-e ez. Pozitív, hogy a gyógyszergyárak iránti érdeklődés a ritka betegségek és a ritka betegségek gyógyszerei iránti kutatás iránt szisztematikusan növekszik. De nem ez a legfontosabb.

A lengyel betegeket kíméletlenül sújtja az állam drogpolitikája, amely a QALY együtthatót alkalmazza, amely meghatározza a további, a minőségéhez igazított életév megszerzésének maximális költségét a ritka betegségek és a ritka betegségek (HTA) értékelése során. E megközelítés miatt Lengyelország a rendelkezésre álló 100 gyógyszerből csak 14-et térít meg. Ez hazánkat az EU-ban az utolsó pozícióba helyezi Románia (34 drog) és Bulgária (38 drog) mögött. A gyógyszerek megtérítésének elutasításakor alkalmazott fő érv a hatékonyságuk elégtelen bizonyítékának hiánya, mivel a vizsgálatokat a betegek egy kis csoportján végezték. És hogyan kellett volna őket vezetni, mivel ritka betegségeket érintenek? És még egy dolog: ha ezek a gyógyszerek hatékonynak bizonyulnak Csehországban, Németországban, Szlovákiában, miért kérdőjelezik meg hatékonyságukat Lengyelországban?

De a ritka betegségek kezelése szokatlan orvosi eljárások alkalmazását is megköveteli, például két altatóorvos elhelyezését a műtőasztalnál. A fizető ilyen lehetőségről nem rendelkezik, így nem fizet az egyik szakember munkájáért. Sok hasonló példa van, de nem ez a lényeg. A ritka betegségek kezelésével kapcsolatos kiadások kezelése nem korlátozódhat a csak gyógyszerekre fordított pénz számlálására (a kábítószer-programok keretében évente 140 millió PLN), hanem figyelembe kell vennie a speciális orvosi eljárásokat, a beteg további biztosítékainak alkalmazását, az atipikus kötszereket stb.

Jó dolgokat ígért

Rövid cikkben lehetetlen bemutatni a ritka betegségekben szenvedő betegeket sújtó összes problémát. Amikor 2013 februárjában az Egészségügyi Minisztérium megkapta a ritka betegségekre vonatkozó nemzeti terv tervezetét, amelyet több mint 40 betegszervezet és 60 prominens orvosprofesszor dolgozott ki, úgy tűnt, hogy a betegek sorsa megváltozhat. A terv egyes részei (nyilvántartás létrehozása, referenciaközpontok felállítása és a gyógyszerek térítésének javítása) további egyeztetések és tárcaközi megállapodások nélkül megvalósíthatók. Ez azonban nem történt meg. Mikor változik meg a betegek sorsa?

Azonnal regisztrálni kell

A legtöbb orvos egész életében nem találkozik ritka betegségben szenvedő beteggel. Ezenkívül az orvosok nem tanulnak ritka betegségekről az orvosi tanulmányokból, mert nem tartanak előadásokat erről a témáról. Ezért van szükség egy ritka betegség nyilvántartására, hogy minden szakember beírhassa a páciens tüneteit a keresőbe, és megkapja az első, kezdeti diagnózist és tippet a további teendőkről. Természetesen ez nem oldja meg a diagnosztikával kapcsolatos összes problémát, mert ritka betegségek esetén ez nagyon összetett. Néhány ritka betegséget nehéz diagnosztizálni, és néha az erőfeszítések ellenére egyáltalán lehetetlen diagnosztizálni. De körülbelül 8 ezerrel. a ritka betegségek nyilvántartásának elhelyezése minden bizonnyal megkönnyítené az orvos diagnózisát, és ez nagymértékben lerövidíti a kezelés megkezdésének útját. A nyilvántartás és az országos terv szükségessége, valamint annak széles körű felhasználási lehetősége szintén nyilvánvaló a ritka betegségben szenvedők fogyatékosságának igazolásakor. A fogyatékosságról túl gyakran döntenek olyan emberek, akiknek fogalmuk sincs arról, hogy a beteg milyen betegségben szenved. Ha a szakértő elolvassa a dokumentumokban, hogy a diéta az alapja a PKU kezelésének, akkor figyelmen kívül hagyja a beteget. Nos, mert mi ez a súlyos betegség, amely csak diétát igényel. Ha volt nyilvántartás, az értékelő utánanézhetett és információt szerezhetett arról, hogy a fogyatékosság élete végéig a páciensnél marad, és nincs szükség pl. Hat hónap múlva a bizottság elé.