A kompenzált gyógyszerek novemberi listáján nem szerepelt olyan gyógyszer, amely megmenti a krónikus mieloid leukémiában és az akut lymphoblastos leukémiában szenvedők életét. Jelenleg a gyógyszergyártó által finanszírozott Adományozási Program megszűnik, a betegek továbbra is az Egészségügyi Minisztériumtól kérik az Európában megszokott innovatív terápiákhoz való hozzáférést.
A lengyelek a betegség kialakulását gátló gyógyszer visszatérítéséhez való hozzáférés nélkül
Az élet gyakran attól függ, hogy egy beteg innovatív gyógyszert kap-e. A krónikus mieloid leukémiában szenvedő betegek országos szövetségének (PBS) tagjai mindent megtettek annak érdekében, hogy megváltoztassák a krónikus mieloid leukémiában és az akut limfoblasztos leukémiában súlyosan beteg emberek sorsát. A probléma felkeltette a média, a parlamenti képviselők, a szakértők és sok jóakaratú ember érdeklődését. A betegek helyzetének javítását célzó tevékenységek végén azonban érthetetlen ellenállásba ütköztek az Egészségügyi Minisztérium tisztviselői.
"Krónikus mieloid leukémia" vagy "akut limfoblasztos leukémia" - ilyen diagnózis hazánkban a közelmúltig halálbüntetést jelentett. Az orvostudomány fejlődésének köszönhetően áttörő életmentő terápia jelent meg, és ezáltal remény a vérrákban szenvedő betegek számára. Az innovatív gyógyszer akadályozhatja a betegség előrehaladását, lehetővé teheti számukra az élet és a munka visszatérését, vagy megvárhatja a csontvelő transzplantációját. A betegek öröme múlandónak bizonyult, mivel a gyógyszer havi kezelése körülbelül 28 000 PLN-be kerül. Életük végéig napi egy tablettát kell szedniük, de a legtöbb diagnosztizált beteg nem engedheti meg magának ilyen költségeket, még akkor sem, ha ez életük költsége.
A PBS Egyesület többször is fellebbezést nyújtott be és levelet küldött az Egészségügyi Minisztériumnak azokról a betegekről, akik sikertelen kezeléseken estek át térített készítmények alkalmazásával. Ennek az embercsoportnak az egyetlen üdvösség és remény az életben Iclusig (ponatinib). Ez egy olyan gyógyszer, amely életmentő terápiával rendelkezik azoknál a betegeknél, akiknél rezisztencia alakult ki vagy ellenjavallatuk van az inhibitorok alkalmazásával szemben. 150 beteg képes túlélni, de a szükséges lépés egy bevált hatékonyságú gyógyszer finanszírozásának bevezetése.
A Parlament Egészségügyi Bizottságának tagjaitól is segítséget kértek. 2017-ben Teresa Glenc, Józef Hrynkiewicz, Jolanta Szczypińska parlamenti képviselők parlamenti határozatot hoztak a PBSh-ben és OBL-ben szenvedő betegekről. Małgorzata Zwiercan képviselő, aki még nem kapott választ az Egészségügyi Minisztériumtól.
Az egyetlen segítség, amelyet a lengyel állam úgy döntött, hogy felajánl az e betegségekben szenvedőknek, az az, hogy hozzáfér az Iclusig (ponatinib) gyógyszerhez a sürgősségi hozzáférés a kábítószer-technológiákhoz eljárás keretében. Állítólag gyors mentést jelentett azoknak a betegeknek, akiknek az Európai Unióban regisztrált gyógyszerekre van szükségük, de Lengyelországban nem fedezik a költségtérítést. Ezek olyan betegek, akiknél a költségtérítési listán szereplő gyógyszerek nem működnek, ezért az új terápiákhoz való hozzáférés számukra élet vagy halál kérdése.
A jóváhagyott, de nem megtérített Iclusig (ponatinib) az utolsó esély a további életre a betegek számára, amelyet megerősítenek a CML-ben és OBL-ben szenvedő betegeket kezelő orvosok véleményei. A gyógyszer elérhetővé tételének sürgős szükségességét a kórházak által az Egészségügyi Minisztériumhoz eljuttatott kérelmek támogatják ezen eljárás részeként. A törvény működésének évében a minisztérium 10 pozitív határozatot hozott a gyógyszeres terápia finanszírozásáról az RDTL keretében. Nem elég kielégíteni a leggyengébbek igényeit.
Túl hosszú eljárások a betegek életének veszélyeztetésével
Sajnos az RDTL eljárásnak vannak gyengeségei. A betegeket hosszú, néha két hónapos várakozás várta a minisztérium döntésére, amely életveszélyes az OBL-ben szenvedő betegek számára.Fennáll a kockázat a kezelés folytonosságának megzavarásával, mivel az RDTL nyilvántartások 3 hónap elteltével megkövetelik a hatékonyság megerősítését, és a kezeléshez való hozzájárulás 3 hónapra is kiterjed. A CML-ben szenvedő betegek kénytelenek lesznek abbahagyni a terápiát, várva az eredményt és az egészségügyi minisztérium következő döntését, amely hatással lesz a kezelés eredményességére és eredményességére. Az RDTL finanszírozására külön költségvetés hiánya és a gazdasági akadályok miatt nem minden kórház képes finanszírozni a kezelést, még akkor sem, ha már pozitív döntést kap az Egészségügyi Minisztériumtól.
Prof. Tomasz Sacha a krakkói Jagelló Egyetem Collegium Medicum hematológiai tanszékéről és klinikájáról a 14. Egészségpiaci Fórum során.
- Példa arra, hogy mennyire van rá szükség, a krónikus mieloid leukémiában szenvedő betegek gyógyszerprogramja. Két fontos gyógyszer hiányzik ott. Az első, a ponatinibet, egy harmadik generációs gyógyszert olyan betegeknél alkalmazzák, akik refrakterek az első és a második vonalbeli kezelésre. Hatékony és lehetővé teszi a betegek számára a remissziót. Ez azonban nem a gyógyszerprogramban áll rendelkezésre, hanem a terápiás sürgősségi hozzáférés programjában, amely megterhelő a klinikák számára, és a program előírja, hogy a kezelést három hónap elteltével értékeljék, és újabb kérelmet küldjenek az Egészségügyi Minisztériumhoz. Mi az a beteg, akit ez idő alatt kezelni kell? - tette fel a kérdést prof. Sacha.
A betegek életét megmentő kezelés támogatására várakozás, a hivatalos döntések hiánya vagy az eljárások elhúzódása Lengyelországban szabványnak nevezhető. Félelem, tehetetlenség, keserűség és harag - ezek az érzelmek jellemzik legjobban a betegeket egészen a közelmúltig. Szerencsére azok, akik a kábítószert készítik, úgy döntöttek, hogy segítenek. Bár az államnak esélyt kell adnia polgárainak életük folytatására, az Iclusig (ponatinib) gyógyszer gyártója megtette. Az elmúlt 2 évben vissza nem térítendő segítséget nyújtott a rászoruló lengyel betegeknek a gyógyszergyártó, az Angelini Pharma Polska az Adományozási Program részeként.
A gyártó jó szándékának köszönhetően 74 krónikus mieloid leukémiában és akut limfoblasztos leukémiában szenvedő beteget kezeltek Iclusig (ponatinib) kezeléssel. 2016 szeptembere és 2018 augusztusa között a vállalat 388 csomag Iclusig (ponatinib) adományt nyújtott 9 millió PLN értékben, ingyenesen.
- Az Angelini által indított Adományozási Program részeként Varsóban, Białystokban, Gdańskban, Toruńban, Szczecinben, Lublinban, Łódźban, Olsztynban, Gdańskban, Zamośćban, Krakkóban, Katowicében, Poznańban és Wrocławban 22 klinikai központban kezelték a betegeket. Kezdetben a segítségnyújtást egy évre tervezték, de erőfeszítéseinknek köszönhetően a lengyel betegek programját két évre meghosszabbították. Ezen időszak után megszűnik - biztosítjuk az Iclusig-kezelés folytatását a meglévő betegek számára, de a további tevékenységek nem tartalmazzák az újonnan diagnosztizált betegek bevonását - mondta Agnieszka Miąsek, az Angelini Pharma Polska árpolitikai és térítési igazgatója.
Minden az Egészségügyi Minisztérium kezében van
Adminisztratív szempontból az Iclusig visszatérítési folyamatát a gyártó folytatta, és ebben a szakaszban a minisztérium feladata. 2018 áprilisában az Angelini Pharma Polska kérelmet nyújtott be a felfüggesztett eljárás megindítására a gyógyszerprogramok keretében használt Iclusig (ponatinib) gyógyszer visszatérítésére és hivatalos eladási árának meghatározására: "Krónikus myeloid leukémia (ICD-10 C.92.1) kezelése ponatinibel". és "Philadelphia kromoszóma (Ph +) akut limfoblasztos leukémia kezelése ponatinibel (ICD-10 C91.0)". Ezt a kérelmet az Egészségügyi Minisztérium jóváhagyta. Sajnos azóta semmi sem történt, ami felgyorsíthatja a térítési folyamatot és segíthet a betegeken. Annak ellenére, hogy két időpontot neveztek ki a gyógyszergyártóval való találkozókra, mindkettőt új dátum megadása nélkül törölte a minisztérium. A gyártó beszámolt az Egészségügyi Minisztériumnak arról, hogy készen áll a beszélgetésre, hogy a visszatérítési folyamat pozitív megoldáshoz jusson, de az államnak felelősséget kell vállalnia állampolgárai életéért és egészségéért.
A CML-ben és OBL-ben szenvedő betegek nem értik, hogy Lengyelországban miért nem garantálják a legkiszolgáltatottabb emberek számára a szükséges kezelést. Az Iclusig-t (ponatinib) 2013-ban hagyták jóvá az Európai Unióban. Jelenleg Lengyelország, Magyarország és Szlovénia kivételével minden uniós országban visszatérítik. A gyógyszerre szoruló emberek egy másik kérdést sem tudnak elfogadni - miben különböznek Romániában, Magyarországon, Bulgáriában, Franciaországban, Spanyolországban, Belgiumban, Portugáliában és sok más országban a betegek ingyenes kezelését biztosító betegeknél. Az Európai Unió országai megtérítik a hatékony gyógyszeres terápiát, míg Lengyelország Európa farkában marad, annak ellenére, hogy a vérrákban szenvedők száma folyamatosan növekszik.
- Amivel a rákos betegek általában nem rendelkeznek, az az idő - mielőtt Lengyelországban visszatérítenék egy új gyógyszert a költségtérítésbe, néhány beteg nem kap lehetőséget a modern terápia előnyeire. Ezért rendkívül fontos biztosítani egy új gyógyszer gyors rendelkezésre állását a vérrákos betegek térítési rendszerében. Az egészségügyi rendszer számára pedig prioritást kell élveznie - mondta Jacek Gugulski, a krónikus myeloid leukémiában szenvedő betegek országos segélyszövetségének elnöke.
PBS egyesület
A krónikus mieloid leukémiában szenvedő betegek országos szövetsége támogatja a PBS-ben szenvedő embereket, családjukat és rokonaikat. Képzési és információs kampányokat szervez a betegséggel és a leukémia modern kezelésének módjaival kapcsolatban. Részt vesz a rák leküzdését célzó nemzeti és nemzetközi szervezetek munkájában. Mindenekelőtt arra törekszik, hogy a betegek teljes, egyenlő és szabad hozzáférést kapjanak a betegség legyőzéséhez szükséges legjobb módszerekhez és gyógyszerekhez.
