2013. november 7., csütörtök. A gyermekkori rák kisebbségi előfordulási gyakorisággal és figyelemre méltó túlélési arányokkal jár a javára. De van néhány mitesszer. Például az új gyógyszerek hiánya (alig létezik olyan testreszabott gyógyszer, amely megfelel a daganat biológiájához, a kemoterápia utáni korszakhoz), vagy ezek fejlesztésének nehézségei. A madridi Niño Jesús kórház klinikai vizsgálatainak klinikai kutatási egysége Spanyolország egyik legújabb kezdeményezése a gyermekkori rák elleni új terápiák előállításának és bevezetésének előmozdítása érdekében.
Amellett, hogy összekapcsolja az erőfeszítéseket más, e tekintetben is működő központokkal - például a Valenciában lévő La Fe kórházzal vagy a barcelonai Vall d'Hebronnal -, ez az egység más profillal rendelkezik, mivel egy tisztán kutató szervezettel, mint például Ez a Nemzeti Onkológiai Kutatóközpont (CNIO), és monográfiai célja a gyermekdaganat, ahogyan azt az egészségügyi központ kiemeli.
"Amint a protokollt kezelési sorok kimerülnek, ha a betegség nem enyhül, a klinikai vizsgálatoknak köszönhetően további alternatívákat kínálhatunk, és megkönnyítjük az új terápiák keresését a nemzeti és nemzetközi kutatókkal együttműködve" - mondta Lucas Moreno, a CNIO orvos és koordinátor. az egység.
A Spanyolországban diagnosztizált 200 daganat közül csak egy gyermekgyógyászati (évente 1000 és 1300 eset fordul elő). Szerencsére az ilyen típusú daganatok közül négyből három gyógyul meg. Az 1980-as évektől a múlt század végéig a betegség legyőzésének mértéke (ötéves nyomon követése nélkül) drámaian, 54% -ról, mostanra több mint 75% -ra nőtt.
A betegség ez a reményteljesebb oldala. Az érme másik oldala a stagnálás, amely 2000 óta történt a gyermekkori daganatok túlélési arányában, vagy azok a problémák, amelyeket egyes neoplazmák okoznak, például neuroblastóma vagy szarkóma előrehaladott stádiumban, néhány agydaganat vagy leukémia mellett ismételt elkövetők, akiknek a túlélési aránya 40% alatt van.
A betegség alacsony előfordulása akadályozza az új kezelések keresését, amely terület hagyományosan nem váltott ki különös érdeklődést az iparban. Noha valódi erőfeszítések vannak a személyre szabott terápiák kivizsgálása és a tüdő-, emlő- vagy vastagbélrák elleni küzdelem felnőttkori molekuláris célpontjainak felkutatása céljából - világszerte több millió beteggel -, ugyanez nem történik a gyermekkori daganatok "A személyre szabott orvoslás alkalmazásában a gyermekek mérföldek múlásával járnak" - mondja Moreno. "Nagyon nagy szükség van új gyógyszerek klinikai vizsgálataira a magas kockázatú gyermekkori rák gyógyulási sebességének javítása érdekében."
Ehhez hozzá kell tenni, hogy a kiskorúak alig vettek részt klinikai vizsgálatokban olyan gyógyszerek kifejlesztésében, amelyeket általában nem számítottak nekik. A jóváhagyást követően a leggyakoribb az adag adaptálása olyan jellemzők, mint a súly alapján, anélkül, hogy részletesen tudták volna, hogy a hatóanyag hatásmechanizmusa vagy felszívódása hogyan működik gyermekeknél.
Ez 2007-ben megváltozott, amikor hatályba lépett egy európai rendelet - még mielőtt az Egyesült Államok megtette volna -, amely előnyöket kínál azoknak a laboratóriumoknak, amelyek a fejlesztés alatt álló gyógyszert klinikai vizsgálati programnak vetik alá, hogy igazolják annak hatékonyságát és biztonságosságát gyermekeknél. "Alapvetően meghosszabbítja a szabadalom időtartamát néhány gazdasági előny mellett" - mondja Luis Madero, a Niño Jesús kórház onkohematológiai szolgálatának vezetője. Az intézkedés célja a kiskorúakban folytatott kutatás fokozása volt, és úgy tűnik, hogy működik. "A vállalatok belépnek erre a mezőre." - tette hozzá Madero. - Fizettek nekik a gyaloglás megkezdése, de apránként több új gyógyszer kipróbálására került sor, hogy felmérjék a gyermekekre gyakorolt lehetséges hatásaikat. - tette hozzá Moreno. Jelenleg az El Niño Jesús-ban 13 folyamatban lévő vizsgálat zajlik a neuroblastoma, a medulloblastoma, a csontok és a lágyszöveti sarcomák kezelésére. "És reméljük, hogy az elkövetkező években jelentős növekedés várható" - tette hozzá az egység koordinátora. Az ötlet annak biztosítása, hogy az ipar által végrehajtott összes olyan kísérlet olyan gyógyszerekkel kapcsolatos, amelyek átfordulhatnak a korlátozott terápiás erõforrásokkal járó kóros betegekben szenvedõ gyermekkori betegeknél.
Nem könnyű belépni az ilyen típusú kísérleteket kiskorúakban működő kórházak korlátozott körébe, különösen a korai szakaszban, amikor a gyógyszer biztonságosságát vagy annak terápiás hatásának első adatait először elemezik. "Európában körülbelül 30 vagy 40 kórház vesz részt ezekben a vizsgálatokban." A Jézus csecsemő egységének akkreditációja van a rákos gyermekek innovatív terápiáért felelős európai konzorcium (ITCC) részéről, amely a kontinens egész területén felügyeli a központok által kínált minőséget az ilyen típusú kezelések számára.
"A gyermekekkel és a gyermekekkel végzett klinikai vizsgálatok fejlesztése lehetővé teszi a megfelelő, jobb és biztonságosabb gyógyszerek megfogalmazását, valamint a megfelelő és hatékony adag meghatározását, valamint a káros hatások vagy a nem kielégítő kezelések elkerülését" - tette hozzá Madero.
Forrás:
Címkék:
Cut-And-Gyermek Különböző Gyógyszerek
Amellett, hogy összekapcsolja az erőfeszítéseket más, e tekintetben is működő központokkal - például a Valenciában lévő La Fe kórházzal vagy a barcelonai Vall d'Hebronnal -, ez az egység más profillal rendelkezik, mivel egy tisztán kutató szervezettel, mint például Ez a Nemzeti Onkológiai Kutatóközpont (CNIO), és monográfiai célja a gyermekdaganat, ahogyan azt az egészségügyi központ kiemeli.
"Amint a protokollt kezelési sorok kimerülnek, ha a betegség nem enyhül, a klinikai vizsgálatoknak köszönhetően további alternatívákat kínálhatunk, és megkönnyítjük az új terápiák keresését a nemzeti és nemzetközi kutatókkal együttműködve" - mondta Lucas Moreno, a CNIO orvos és koordinátor. az egység.
A Spanyolországban diagnosztizált 200 daganat közül csak egy gyermekgyógyászati (évente 1000 és 1300 eset fordul elő). Szerencsére az ilyen típusú daganatok közül négyből három gyógyul meg. Az 1980-as évektől a múlt század végéig a betegség legyőzésének mértéke (ötéves nyomon követése nélkül) drámaian, 54% -ról, mostanra több mint 75% -ra nőtt.
A betegség ez a reményteljesebb oldala. Az érme másik oldala a stagnálás, amely 2000 óta történt a gyermekkori daganatok túlélési arányában, vagy azok a problémák, amelyeket egyes neoplazmák okoznak, például neuroblastóma vagy szarkóma előrehaladott stádiumban, néhány agydaganat vagy leukémia mellett ismételt elkövetők, akiknek a túlélési aránya 40% alatt van.
A betegség alacsony előfordulása akadályozza az új kezelések keresését, amely terület hagyományosan nem váltott ki különös érdeklődést az iparban. Noha valódi erőfeszítések vannak a személyre szabott terápiák kivizsgálása és a tüdő-, emlő- vagy vastagbélrák elleni küzdelem felnőttkori molekuláris célpontjainak felkutatása céljából - világszerte több millió beteggel -, ugyanez nem történik a gyermekkori daganatok "A személyre szabott orvoslás alkalmazásában a gyermekek mérföldek múlásával járnak" - mondja Moreno. "Nagyon nagy szükség van új gyógyszerek klinikai vizsgálataira a magas kockázatú gyermekkori rák gyógyulási sebességének javítása érdekében."
Ehhez hozzá kell tenni, hogy a kiskorúak alig vettek részt klinikai vizsgálatokban olyan gyógyszerek kifejlesztésében, amelyeket általában nem számítottak nekik. A jóváhagyást követően a leggyakoribb az adag adaptálása olyan jellemzők, mint a súly alapján, anélkül, hogy részletesen tudták volna, hogy a hatóanyag hatásmechanizmusa vagy felszívódása hogyan működik gyermekeknél.
Ez 2007-ben megváltozott, amikor hatályba lépett egy európai rendelet - még mielőtt az Egyesült Államok megtette volna -, amely előnyöket kínál azoknak a laboratóriumoknak, amelyek a fejlesztés alatt álló gyógyszert klinikai vizsgálati programnak vetik alá, hogy igazolják annak hatékonyságát és biztonságosságát gyermekeknél. "Alapvetően meghosszabbítja a szabadalom időtartamát néhány gazdasági előny mellett" - mondja Luis Madero, a Niño Jesús kórház onkohematológiai szolgálatának vezetője. Az intézkedés célja a kiskorúakban folytatott kutatás fokozása volt, és úgy tűnik, hogy működik. "A vállalatok belépnek erre a mezőre." - tette hozzá Madero. - Fizettek nekik a gyaloglás megkezdése, de apránként több új gyógyszer kipróbálására került sor, hogy felmérjék a gyermekekre gyakorolt lehetséges hatásaikat. - tette hozzá Moreno. Jelenleg az El Niño Jesús-ban 13 folyamatban lévő vizsgálat zajlik a neuroblastoma, a medulloblastoma, a csontok és a lágyszöveti sarcomák kezelésére. "És reméljük, hogy az elkövetkező években jelentős növekedés várható" - tette hozzá az egység koordinátora. Az ötlet annak biztosítása, hogy az ipar által végrehajtott összes olyan kísérlet olyan gyógyszerekkel kapcsolatos, amelyek átfordulhatnak a korlátozott terápiás erõforrásokkal járó kóros betegekben szenvedõ gyermekkori betegeknél.
Nem könnyű belépni az ilyen típusú kísérleteket kiskorúakban működő kórházak korlátozott körébe, különösen a korai szakaszban, amikor a gyógyszer biztonságosságát vagy annak terápiás hatásának első adatait először elemezik. "Európában körülbelül 30 vagy 40 kórház vesz részt ezekben a vizsgálatokban." A Jézus csecsemő egységének akkreditációja van a rákos gyermekek innovatív terápiáért felelős európai konzorcium (ITCC) részéről, amely a kontinens egész területén felügyeli a központok által kínált minőséget az ilyen típusú kezelések számára.
"A gyermekekkel és a gyermekekkel végzett klinikai vizsgálatok fejlesztése lehetővé teszi a megfelelő, jobb és biztonságosabb gyógyszerek megfogalmazását, valamint a megfelelő és hatékony adag meghatározását, valamint a káros hatások vagy a nem kielégítő kezelések elkerülését" - tette hozzá Madero.
Forrás:
