Az első gerinc-izomsorvadás (SMA) elleni terápia megjelenése forradalmat jelent az SMA-ban szenvedő betegek ellátásában. Végül is képesek vagyunk szembenézni ezzel a súlyos, ritka betegséggel. Biztosítani kell azonban, hogy a terápia minden beteg számára elérhető legyen, függetlenül a betegség formájától és annak súlyosságától - hangsúlyozták a szakértők a "Spinalis izomsorvadás - klinikai kép és kezelési kilátások" vita során. A vita során az Alapítvány elnöke - Kacper Ruciński - felszólalóként jelent meg.
A vita szervezésének alkalma a 2018. január 25–27-én Krakkóban megrendezett Nemzetközi SMA Kongresszus volt - a történelem legnagyobb tudományos eseménye, amelyet kizárólag a gerinc izom atrófiájának szenteltek. Az SMA Alapítvány és az SMA Europe közös szervezésében több mint 450 szakértőt vonzott a világ minden tájáról Krakkóba. A kongresszust Vytenis Andriukaitis, az egészségügyért és az élelmiszer-biztonságért felelős európai biztos, valamint az Egészségügyi Minisztérium és Krakkó városa védnöksége alatt tartották.
A rendszerbeszélgetésen részt vett: prof. dr hab. med. Marcin Czech, az Egészségügyi Minisztérium helyettes államtitkára; Lengyel orvosi szakemberek a neurológia és a neuromuszkuláris betegségek területén prof. dr. med. Anna Kostera-Pruszczyk (Varsói Orvostudományi Egyetem), prof. dr hab. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska (Gdański Orvostudományi Egyetem) és prof. dr hab. med. Barbara Steinborn (Poznańi Orvostudományi Egyetem); világhírű külföldi szakértők prof. Dr. Enrico Bertini (Bambino Gesù Kórház, Róma) és prof. Laurent Servais, MD (Institut de Myologie, Párizs, és a CHR Citadelle Kórház, Liège); egészségügyi rendszer szakértője, Dr. Magdalena Władysiuk és Alapítványunk elnöke - Kacper Ruciński.
Orvosi csoda az SMA-ban?
„Világossá kell tennünk, hogy az orvostudományban nincsenek csodák. De ha megnézzük, hogy nézett ki eddig az SMA-ban szenvedő betegek ellátása, ahol csak a rehabilitációt, a felfekvés elleni profilaxist és a beteg támogatását javasoltuk, olyan gyógyszer megjelenését, amely helyreállítja a mozgásfunkciókat, vagy lehetővé teszi számukra az első megjelenést, akkor csodának nevezhető. . " - ismerte el prof. dr hab. med. Barbara Steinborn, a Lengyel Gyermekneurológusok Társaságának elnöke.
Kacper Ruciński elismerte, hogy az SMA elleni első hatékony terápia megjelenése 2016 decemberében teljesen megváltoztatta a betegek és családjaik valóságát. "Számunkra, családok számára ez nem lehet csoda, mert nem léteznek, de minden bizonnyal hatalmas áttörés és valami, ami elhitette velünk, hogy végre legyőzhetjük ezt a súlyos, gyakran halálos kimenetelű betegséget."
A gyógyszer szükségessége és az időben történő diagnózis
Prof. Laurent Servais, orvos, aki SMA-ban szenvedő betegeket gondozott Franciaországban és Belgiumban, és több mint 100 betegnek vezetett be kezelést, hangsúlyozta, hogy alapvető fontosságú, hogy a tünetek megfigyelése és a diagnózis és a kezelés megkezdése között a lehető legkevesebb idő teljen el. „Ennek a késésnek a lerövidítése rendkívül fontos - ezért egyrészt oktassa az orvosokat és az orvostanhallgatókat az SMA felismerésére, másrészt gondoskodjon a kezelés mielőbbi megkezdéséről, és végül végezzen újszülöttek szűrését a diagnózis és a kezelési döntésekhez szükséges idő csökkentése érdekében. Ez ugyanis hosszú távon a kezelés hatékonyságává válik. " - mondta prof. Servais.
Prof. dr hab. Dr. Marcin Czech, az Egészségügyi Minisztérium helyettes államtitkára elismerte, hogy örül, hogy olyan terápiák kezdtek megjelenni, amelyek lehetővé teszik számunkra a szörnyű, halálos betegség elleni hatékony küzdelmet. „A klinikus szempontjából azt szeretném, ha ezt a gyógyszert még ma is megtérítenék. Sajnos azonban a rendszer nem így működik - számtalan korlátot kell figyelembe vennünk, beleértve az anyagi korlátokat is. Nem feledkezhetünk meg arról, hogy mennyibe kerülnek a ritka betegségekben alkalmazott gyógyszerek. Ez jelentősen csökkentheti a mozgásteret. Úgy gondolom, hogy az egészségügyi rendszer bizonyos változásai kétségtelenül szükségesek. A mai naptól kezdve azonban megvan a visszatérítési költségvetés, amint van, ezért a gyártónak megértést és kivételes rugalmasságot kell mutatnia. " - húzta alá az egészségügyi miniszterhelyettes.
Megéri tudni
Az SMA Alapítvány az egyetlen szervezet Lengyelországban, amely egyesíti a gerinc izom atrófiájában szenvedõ embereket és családtagjaikat. 2013-ban hozták létre SMA-ban szenvedő gyermekek szüleinek kezdeményezésére. Az Alapítvány célja átfogó tevékenységek lebonyolítása az SMA-ban szenvedők és hozzátartozóik javára, az orvosi ellátás feltételeinek és színvonalának megváltoztatására való törekvés, a betegség fennállásának és egészségi következményeinek tudatosítása, a kutatás finanszírozása, valamint a hatékony kezelés fejlesztését és biztosítását célzó tevékenységek támogatása.
