Ez a világon az első olyan gyógyszer, amely lehetőséget nyújt a gerinc izom atrófiájában szenvedő embereknek a betegség leállítására és életminőségük javítására. Lengyelországban azonban nincs olyan szabályozás, amely lehetővé tenné a betegek számára a gyógyszer korai hozzáférését. Ezért a betegek és családtagjaik több ezer levelet írnak a kormánynak a törvény megváltoztatása és a kezelési lehetőségek biztosítása érdekében.
A gerinc izom atrófiája (SMA) egy ritka betegség, amely progresszív izomsorvadást okoz, beleértve a légzésért és a nyelésért felelős személyeket is, ami légzési elégtelenséghez vezet. Ez egyben a gyermekek legnagyobb genetikai gyilkosa, mert amikor csecsemőbe érkezik, nagyon gyorsan meghalhat légzési elégtelenségtől, egészen kétéves koráig. Egészen a közelmúltig a gerinc izom atrófiáját (SMA) gyógyíthatatlan betegségnek tekintették. 2016 nyarán azonban kiderült, hogy kifejlesztették a világ első gyógyszerét, a nusinersent, amely lehetőséget nyújt a gerinc izom atrófiájában szenvedő embereknek a betegség leállítására és életminőségük javítására. Lengyelországban nincs olyan szabályozás, amely lehetővé tenné a betegek számára a gyógyszer korai hozzáférését. Éppen ezért a betegek és családtagjaik több ezer levelet írnak a kormánynak a törvény megváltoztatása és a kezelési lehetőségek biztosítása érdekében - akárcsak más országokban.
Nusinersen - az első SMA gyógyszer, amely megállítja a betegség progresszióját
Nemrégiben számos európai és világ országban a nusinersen már használatban van az ún Korai hozzáférési programok (EAP), amelyek sok beteg gyermek életét mentik meg. Lengyelországban a törvény nem enged ilyeneket. Csak 2017-ben a törvény lehetővé teszi a korai hozzáférésű programok elindítását. Az Egészségügyi Minisztérium által javasolt rendelkezések azonban még a gyógyszer befogadásához szükséges egyetlen orvosi látogatás finanszírozásáról sem rendelkeznek, nem beszélve a kórházi tartózkodás és a nusinersen beadásának költségeiről.
Az SMA-ban szenvedő gyermekek szülei a korai hozzáférési eljárás részeként kérik az SMA-kezelés elérhetőségét Lengyelországban, valamint a jövőbeni gyógyszer-visszatérítést.
Ezenkívül a kezelés a gyógyszer nyilvántartásba vételének napján le kell állítani, és nincs lehetőség a kezelés automatikus folytatására. SMA esetén a kezelés bármilyen megszakítása az egészség visszafordíthatatlan romlásához vezethet, beleértve a halált is.
A YES for SMA lengyelországi kampány résztvevői azért küzdenek, hogy a lengyel betegek nusinersen-kezelésben részesülhessenek, és hogy felvételük után azonnal szerepeljenek a kompenzált gyógyszerek listáján. Szükség van olyan központokra is, ahol a gyógyszer beadható, mert ez a gerinc injekciójával történik, és egy ilyen nehéz orvosi eljárást szakembernek kell elvégeznie.
A lengyel SMA közösség ezért arra kéri a miniszterelnököt, hogy vegye figyelembe a fenti igényeket, és vállaljon fel egy szlogenet: IGEN az SMA lengyelországi kezelésére. Csatlakozhat a kampányhoz a Facebookon. A szülőket az SMA Alapítvány is támogatja
Ajánlott cikk:
Az SMA Alapítvány a gerinc izom atrófiájában szenvedő betegeket támogatja.Lásd még: Izomdisztrófia - kezelés és rehabilitáció az izomdisztrófiában Duchenne izomdisztrófia: okai és tünetei. Rehabilitáció a dystrophiában ... Spinalis Muscular Atrophy - oktatási konferencia SMA-családoknak
.jpg)
