A "lengyel hematológia mérföldkövei" konferenciát egy találkozó kísérte prof. Wiesław Jędrzejczak, a kiváló lengyel hematológus, akiről június 2-án jelent meg a "Positivist a csontvelőig" című könyv. A konferencia többek között megvitatta a ritka hematológiai betegségek előfordulásának kérdése és a lengyel hematológiai betegek kezelési lehetőségei.
Milyen a mindennapi élet a lengyel hematológiában 2017-ben?
A vérbeteg lengyel betegek mindennapjai mindenekelőtt hosszú sorok és hosszú orvosi konzultációk. Nem meglepő, mivel Lengyelországban hiány van a hematológusokból. A Legfelsőbb Orvosi Kamara szerint jelenleg 463 hematológus gyakorolja a szakmát, ami az egyik legalacsonyabb arány az Európai Unióban. A kórházi ágyak szűkösek, az egészségügyi szolgáltatások korlátozottak és az új gyógyszerekhez való hozzáférés korlátozott. Sőt, a rák előfordulásának előrejelzése a következő évtizedekre emelkedő tendenciát mutat, különösen a 65 év feletti korcsoportban. Ez főleg a vérrákokra vonatkozik, mert a vérképző és nyirokrendszer rákos megbetegedése az életkor előrehaladtával növekszik, a lengyelek pedig tovább élnek.
A hematológus által kezelt betegségek többségének ritka betegsége van, ami azt jelenti, hogy a 10 000-ből legfeljebb 5 embert érint. Ezért Lengyelországban évente kevesebb mint 1900 ember szenved ritka betegségekben. Közel 8000 különféle ritka betegséget ismerünk, amelyek 6-8 százalékot érintenek. Európaiak. Lengyelországban több mint 2 millió embert érintenek ritka betegségek, köztük akár 75 százalék is. gyerekek. És csak 4 százalék esetén. Gyógyszerajánlattal ritka betegségeket kínálhatunk a betegek számára. Lengyelország az utolsó ország az Európai Unióban a kompenzált ritka betegségek gyógyszereihez való hozzáférés szempontjából. Az EU-ban regisztrált 200 árva terápia kevesebb mint 10 százalékát térítjük meg.
A leggyakoribb vérbetegségek előfordulása
- akut myeloid leukémia: 2/100 000
- krónikus mieloid leukémia: 1,5 / 100 000
- akut limfoblasztos leukémia: 1/100 000
- krónikus limfocita leukémia: 3,5 / 100 000
- diffúz nem Hodgkin-limfómák: 3,5 / 100 000
- Hodgkin-limfóma: 2,5 / 100 000
- myeloma multiplex: 3,5 / 100 000
- hemofília A: 0,5 / 100 000
- más betegségek még ritkábbak, például 1 / millió vagy 1/10 millió
Lengyelországban problémát jelent az újonnan regisztrált gyógyszerekhez való hozzáférés az Európai Unióban a ritka betegségekben szenvedő betegek számára.Bár az Európai Unió azt javasolta valamennyi tagállamnak, hogy 2013 végéig dolgozza ki és hajtsa végre a ritka betegségekre vonatkozó nemzeti tervet, Lengyelországban pedig már 2012-ben kidolgozták az ilyen terv első tervezetét, azt nem hagyták jóvá, és a későbbi változatok ellenére még mindig nincs nemzeti tervünk a ritka betegségekre. .
Marek Tombarkiewicz, az Egészségügyi Minisztérium helyettes államtitkárának kelt nyilatkozata szerint 2017. június 23-án van esély arra, hogy néhány hónap múlva bemutassák a ritka betegségekre vonatkozó nemzeti tervet, amely többek között a következőket foglalja magában: a ritka betegségek nyilvántartásának bevezetése, a diagnosztika javítása és referencia központok és hálózatok bevezetésének szükségessége.
A hematológiában a legfontosabb a betegség korai diagnózisa
Az ilyen körülmények között történő kezelés sok szakember erőfeszítéseit igényli. A hematológiában a legfontosabb a betegség mielőbbi diagnosztizálása a háziorvos által, amelyet hematológus konzultációval megerősítenek.
A háziorvosnak rendszeresen rendeljen el alapvizsgálatokat, azaz. triász: vérkép, vizeletvizsgálat és ESR, amelyek lehetővé teszik a vérrák gyors azonosítását - különösen 50 éves kor után
A vérmorfológia, a vizeletvizsgálat és az ESR, amelyet minden beteg évente legalább egyszer elvégez, lehetővé teszi a rendellenességek korai felismerését, és esélyt ad a megfelelő orvosi beavatkozásra. A múlt héten Andrzej Duda, a Lengyel Köztársaság elnöke aláírta a sürgősségi terápiákról szóló törvényt, amely olyan szabályozásokat vezet be, amelyek megkönnyítik az egészségügyi és életveszélyes helyzetekben a nem szokványos terápiához való hozzáférést. Az új szabályozás értelmében az egészségügyi miniszter egyedi hozzájárulást állíthat ki a bizonyított hatékonyságú, közpénzekből nem finanszírozott gyógyszer költségeinek fedezésére, ha ez a beteg életének vagy egészségének megmentéséhez szükséges és orvosi indikációkkal igazolható. A ritka betegségekben, például a Fabry-betegségben szenvedők gyakran kerülnek ilyen helyzetbe. Az egyik ritka vérbetegség az éjszakai paroxysmalis hemoglobinuria (PNH), egy progresszív, életveszélyes betegség, amely a 30-45 éveseket érinti. Körülbelül 40-50 beteg szenved Lengyelországban. Nemzetközi ajánlások szerint az éjszakai paroxizmális hemoglobinuriában szenvedő betegeknél a választott kezelés olyan gyógyszer, amely a randomizált klinikai vizsgálatokban bizonyított hatékonyságot és biztonságosságot kapott, és az Átláthatósági Tanács és az AOTMiT elnöke pozitív ajánlást kapott az éjszakai paroxizmális hemoglobinuria kezelésére (10/2010. Sz. 70/2016. Számú ajánlás). 2016. november), de nem térítik meg.
Megéri tudni
A lengyel hematológia legnagyobb eredményei és megalkotója (Prof. Jędrzejczak előadásának töredéke)
- Edward Biernacki - 1898-ban bevezette a ma általánosan használt reakciót, és nevét a felfedező nevéről vette - Biernacki tesztje, vagyis a népszerű OB teszt;
- Ludwik Hirszfeld - felfedezte a vércsoportok öröklésének szabályait és bevezette nevüket;
- Jan Raszek - elvégezte a világ első csontvelő-transzplantációs kísérletét (először nyulakon, majd gyermekeken);
- Tadeusz Tempka - a "krakkói hematológiai iskola" és a Lengyel Hematológusok Társaságának alapítója (ma transzfúziós szakemberek is);
- Przemysław Czerski - az első lengyel kísérleti hematológus - nyulakba ültetett diffúziós kamrákban növesztette a csontvelőt;
- Julian Aleksandrowicz - Tadeusz Tempka utódja és orvosfilozófus;
- Włodzimierz Ławkowicz, Izabela Krzemińska-Ławkowiczowa - a varsói hematológiai iskola alapítói;
- Edward Kowalski - a lengyel koaguláció atyja;
- Zofia Kuratowska - hematológiai klinikát hozott létre a varsói Orvostudományi Egyetemen férjével - prof. Lewartowski - felfedezte, hogy az eritropoietin (a vörösvérsejtek termeléséért felelős hormon) a vesékben termelődik;
- Jerzy Hołowiecki - Lengyelországban hajtotta végre az első transzplantációt egy rokon donorban (az átültetést Urszula Jaworska, a leukémiában szenvedő embereket segítő alapítvány későbbi alapítója hajtotta végre); Jerzy Hołowiecki létrehozta az Acute Białaczek lengyel csoportját (PALG) is, amely javította e betegségek lengyelországi kezelését és világszintűvé tette őket.
Lengyelországban még egyetlen hemofília-kezelő központ sincs, ahol egy hemofíliás beteg egy helyen kapna tanácsot különböző szakterületek orvosaitól. A betegek évek óta küzdenek egy ilyen helyért. Az Egészségügyi Minisztérium szerint van esély az átfogó ellátásra, mivel a hemofília kezelésének költségei jelentősen megnőttek. Ez lehetővé teszi a hatékonyabb terápiát. Az Egészségügyi Minisztérium bejelentette a hemofíliás és a kapcsolódó vérzéses rendellenességekkel küzdő betegek nemzeti programjának folytatását, amelynek keretében többek között: Bevezetik az egyénre szabott multidiszciplináris ellátást, házi gyógyszereket szállítanak a súlyos betegek számára, és megváltoztatják a mentési eljárásokat. Június 27-én ülést tartottak az Egészségügyi Minisztériumban, ahol megvitatták a hemofília kezelésére vonatkozó nemzeti program folytatásával kapcsolatos kérdéseket. Várjuk a tárgyalások eredményét. Hangsúlyozni kell, hogy a vérbetegek hosszabb ideig élnek és életminőségüket megőrzik, elsősorban a modern kezeléshez való hozzáférésnek köszönhetően.
Maguk a betegek is hatással lehetnek az életminőségre, például influenza elleni oltásokon keresztül.
A hematológiai betegségben szenvedõknek prof. Leokadia Brydak: - Nemzeti Influenza Központ, Influenza Kutatási Osztály, NIPH-NIH, klinikusokkal együttműködve, magas kockázatú csoportokban végzett vizsgálatokat, ahol értékelték az influenza elleni védőoltásokra adott humorális választ, figyelembe véve a magas kockázatot, különösen ennek a csoportnak az embereket influenza vírus fertőzte meg, például haemophiliában, akut lymphoblastos leukémiában, emlőrákban, pajzsmirigyrákban, non-Hodgkin limfómában, Wegener granulomatosisában stb. szenvedő gyermekeknél. A fenti vizsgálatok kimutatták, hogy a rendszeres influenza elleni oltás a kevés dolog egyike hogy meg lehet védeni az egyéneket az influenza súlyos szövődményeinek lehetséges kockázatától.
Jelentős változások a hematológiai betegségek diagnosztizálásában és kezelésében, valamint a betegek reményében
1. A kompenzált gyógyszerek listájának legújabb, 2017. július 1-jén hatályba lépő módosítási tervezete előírja a krónikus myeloid leukémia (ICD-10 C 92.1) gyógyszerprogram keretében egy új hatóanyag, a bosutinib kiegészítését a meglévő gyógyszerprogramhoz.
2. A katowicei Felső-Sziléziai Gyermekegészségügyi Központ megváltoztatja a gyermekek érzéstelenítésének eljárását a csontvelő biopszia során. Mindenkinek általános érzéstelenítést ajánlanak. A változtatásokat több kórház médiaértesülése után hajtották végre, ahol állítólag gyermekek szenvedtek ezen műtétek során.
3. Az USA három központjában idén márciusban. Megkezdődtek az akut myeloid leukémia lengyel készítményének klinikai vizsgálatai, amelyet egy olasz cég engedélyezett. Az akut myeloid leukémia kezelésében folyamatosan keresnek új gyógyszereket, mivel a kezelés hatékonysága sajnos alacsony. Az ötéves túlélés 24 százalékban valósul meg. betegek, de többnyire idős emberek szenvednek leukémiában. Kétszer olyan hatékony terápia érhető el 50 év alatti betegeknél.
4. Az Egészségügyi Minisztérium jelenleg adminisztratív eljárást folytat a pixantron gyógyszer megtérítésére a nem Hodgkin-limfómák kezelésére szolgáló gyógyszerprogram keretében. A hematológia területén működő nemzeti tanácsadó szerint prof. Wiesław Jędrzejczak szerint a pixantronos gyógyszerprogramra potenciálisan jogosult betegek száma körülbelül 50-100 beteg.
5. Az Egészségügyi Minisztérium tájékoztatása szerint a következő áttörést jelentő hematológiai gyógyszereket (pixantrone, ibrutinib, nivolumab, breduximab) fel kell venni a visszatérített gyógyszerek listáján szereplő szeptemberi és novemberi bejelentésekbe.
6. Remélhetõ, hogy 2010–2017-ben az Európai Unióban 35 új regisztrációs javallatban 21 új gyógyszer-technológiát regisztráltak a vérrák kezelése területén. A lengyel betegek válhassanak e felfedezések haszonélvezőivé.
