Fabrazyme

1 injekciós üveg 5 mg vagy 35 mg béta agalzidázt tartalmaz.

Akció

Béta agalzidáz - az emberi α-galaktozidáz A rekombináns formája, amelyet rekombináns DNS-technológiával állítanak elő kínai hörcsög petefészek sejttenyészet alkalmazásával (a rekombináns forma aminosavszekvenciája, valamint az azt kódoló nukleotidszekvencia megegyezik az α-galaktozidáz természetes formájával). Ez egy enzim, amely katalizálja a GL-3 hidrolízisét. A Fabry-betegség során bekövetkező aktivitásának hiánya sokféle sejtben, beleértve az endotheliális és parenchimasejteket is, GL-3 tárolódást okoz. A készítmény kezelése a vesékben, a szívben és a bőrben a GL-3 lerakódások jelentős csökkenéséhez vezet. Intravénás beadást követően az agalzidáz béta gyorsan ürül a keringésből, és az erek endothelsejtjeinek és parenchimasejtjeinek lizoszómái veszik fel. Az eliminációs fázisban a T0,5 45-100 perc.

Adagolás

Intravénásan. A kezelést a Fabry-kórban vagy más örökletes anyagcsere-betegségben szenvedő betegek kezelésében jártas orvosoknak kell elvégezniük. Az ajánlott adag 1 mg / testtömeg-kg. kéthetente egyszer Néhány betegnél az 1 mg / kg kezdő adag után. kéthetente 6 hónapig 0,3 mg / kg dózis kéthetente használva támogathatja a GL-3 lerakódások csökkentését bizonyos sejttípusokban; e megfigyelések hosszú távú klinikai jelentőségét azonban nem igazolták. Speciális betegcsoportok. Veseelégtelenségben szenvedő betegeknél nincs szükség az adag módosítására. Májelégtelenségben szenvedő betegeknél nem végeztek vizsgálatokat. A biztonságosság és a hatékonyság 65 évnél idősebb betegeknél nem bizonyított; jelenleg nem ajánlható adagolási rend. A 0-7 éves gyermekeket nem vizsgálták, és a gyógyszer biztonságosságát és hatékonyságát ebben a korcsoportban nem igazolták; semmilyen adagolási rend nem ajánlható. A 8-16 éves gyermekek esetében nincs szükség az adag módosítására. Adás módja. Az oldatos infúzióhoz való koncentrátum porát injekcióhoz való vízzel kell feloldani, majd 0,9% -os nátrium-klorid intravénás oldattal hígítani és intravénás infúzió formájában beadni. A kezdeti infúzió sebessége nem haladhatja meg a 0,25 mg / perc (15 mg / h) értéket. Ha a beteg jól tolerálja a gyógyszert, az infúzió sebessége fokozatosan növelhető a következő infúziókkal. Az otthoni infúziókat megfontolhatják azok a betegek, akik jól tolerálják őket. Azoknak a betegeknek, akik otthoni infúziók során mellékhatásokat tapasztalnak, azonnal le kell állítaniuk az infúziót, és orvoshoz kell fordulniuk. A későbbi infúziók elvégzése klinikai állapotokat igényelhet. Az otthoni infúzió adagját és sebességét állandóan kell tartani, és az egészségügyi szakember felügyelete nélkül nem változtatható meg.

Jelzések

Hosszú távú enzimpótló kezelés Fabry-betegség (α-galaktozidáz A hiány) igazolt diagnózisával rendelkező betegeknél. A gyógyszer felnőttek, serdülők és ≥8 éves gyermekek számára javallt.

Ellenjavallatok

Életveszélyes túlérzékenység (anafilaxiás reakció) a hatóanyaggal vagy bármely segédanyaggal szemben.

Óvintézkedések

A béta agalzidáz (r-hαGAL) rekombináns fehérje, ezért IgG antitestek kifejlődésére számíthatunk olyan betegeknél, akiknél alig vagy egyáltalán nincs enzimaktivitás; Az r-hαGAL elleni IgG antitestek általában a legtöbb betegben a készítmény első beadásától számított 3 hónapon belül fejlődnek. Az r-hαGAL elleni antitestekkel rendelkező betegeknél nagyobb az infúzióval összefüggő reakciók kockázata, és ilyen betegeknél körültekintően kell eljárni a béta agalsidáz újbóli alkalmazásakor; az ellenanyag szintjét ellenőrizni kell. Enyhe vagy mérsékelt, az infúzióval kapcsolatos reakciók esetén a gyógyszer beadási sebessége 10 mg / h-ra csökkenthető és / vagy antihisztaminokkal, paracetamollal, ibuprofennel és / vagy kortikoszteroidokkal premedikálható. Mint más intravénás fehérjetartalmú gyógyszereknél, allergiás típusú túlérzékenységi reakciók is előfordulhatnak; súlyos allergiás vagy anafilaxiás típusú reakciók esetén a készítmény alkalmazását azonnal fel kell függeszteni és meg kell kezdeni a megfelelő kezelést. Előrehaladott vesebetegségben szenvedő betegeknél az agalsidáz béta terápia vese hatása korlátozott lehet.

Nemkívánatos tevékenység

Nagyon gyakori: fejfájás, paresztézia, hányinger, hányás, hidegrázás, pirexia, hidegérzet. Gyakori: nasopharyngitis, szédülés, aluszékonyság, hipoesztézia, égő érzés, letargia, syncope, fokozott könnyezés, fülzúgás, perifériás szédülés, tachycardia, palpitáció, bradycardia, kipirulás, magas vérnyomás, sápadtság , vérnyomáscsökkenés, hőhullám, dyspnoe, orrdugulás, torokfeszülés, zihálás, köhögés, súlyosbodó légszomj, hasi fájdalom, felső hasi fájdalom, felső hasi kényelmetlenség, gyomorpanaszok, orális hipoesztézia, hasmenés, viszketés, csalánkiütés, kiütés, erythema, generalizált viszketés, angioneurotikus ödéma, arcödéma, makulopapuláris kiütés, végtagfájdalom, myalgia, hátfájás, izomgörcsök, arthralgia, izomfeszültség, mozgásszervi merevség, fáradtság, mellkasi kényelmetlenség, forróság , fáradtság, végtagduzzanat, mellkasi fájdalom, aszténia, fájdalom, arcduzzanat, hipertermia. Nem gyakori: rhinitis, hyperaesthesia, remegés, szemviszketés, szemi hyperaemia, fülduzzanat, fülfájás, sinus bradycardia, perifériás hidegség, bronchospasmus, pharyngolaryngealis fájdalom, rhinorrhoea, gyors légzés, torlódás a felső traktusban Légzőrendszeri betegségek, diszpepszia, dysphagia, cianózis márványosodása, erythematous kiütés, viszketéses bőrkiütés, a bőr elszíneződése, kellemetlenség a bőrön, mozgásszervi fájdalom, hideg és meleg érzés, influenzaszerű tünetek, az infúzió helyén fellépő fájdalom, az infúzió helyének reakciója, az injekció beadásának helyén kialakuló trombózis, rossz közérzet, duzzanat. Nem ismert: anafilaxiás reakció, hipoxia, leukocytoclasticus vasculitis, csökkent oxigénellátás. A gyógyszerrel kapcsolatos mellékhatások többsége az IgG antitestképződésnek és / vagy a komplement aktivációnak tulajdonítható. IgE antitesteket kis számú betegnél mutattak ki. A gyermekek (> 7 évnél idősebb) és serdülők biztonságossági profilja nem különbözik a felnőttekétől.

Terhesség és szoptatás

Terhesség alatt nem alkalmazható, kivéve, ha egyértelműen szükséges (nincs elegendő adat a gyógyszer terhes nőknél történő alkalmazásáról). A béta agalzidáz átjuthat az anyatejbe. Mivel nincsenek adatok a csecsemőkre gyakorolt ​​hatásokról, a készítmény kezelésének ideje alatt abba kell hagyni az etetést.

Hozzászólások

Az alkalmazás napján szédülés, aluszékonyság és ájulás fordulhat elő, ami korlátozhatja a gépjárművezetéshez és gépek kezeléséhez szükséges képességeket. A gyógyszert 2-8 ° C-on tárolja.

Interakciók

A gyógyszert nem szabad klorokinnal, amiodaronnal, monobenzonnal vagy gentamicinnel együtt alkalmazni, az intracelluláris α-galaktozidáz aktivitás gátlásának kockázata miatt. Tekintettel a béta agalzidáz metabolizmusára, úgy tűnik, hogy nem vesz részt a citokróm P450 által közvetített gyógyszerkölcsönhatásokban.

A készítmény a következő anyagot tartalmazza: béta agalzidáz